[녹색경제신문 = 민보영 기자] 큐로셀의 CAR-T 치료제 '림카토'가 식품의약품안전처로부터 정식 제조판매 품목허가를 획득하면서 국내 개발 첫 CAR-T 치료제가 탄생하게 됐다. 

30일 큐로셀에 따르면 국내 개발 제42호 신약에 이름을 올린 림카토(RIMQARTO, 성분명: 안발캅타젠오토류셀)는 2개 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL)을 적응증으로 한다. CAR-T 치료제는 환자 면역세포의 유전자가 암세포를 선택적으로 공격하도록 만든 개인 맞춤형 자가 유래 T세포 면역항암제이다.

큐로셀은 자체 개발한 OVIS™(Overcome Immune Suppression) 기술을 적용해 림카토를 개발해 왔다. 이 기술은 종양 미세환경 내 면역억제 신호를 제어해 'T세포 탈진(T-cell exhaustion)' 문제를 개선하고, 항암 활성을 보다 장기간 유지하도록 설계됐다.

신약허가의 근거가 된 임상 2상 시험에서 림카토는 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 또한 안전성 측면에서도 CAR-T 치료의 대표 부작용인 중증 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률 10%와 중증 신경독성(ICANS) 발생률 5%로 안전성을 확인했다.

큐로셀 측은 "국내의 다른 CAR-T 제품이 약 52%, 40%의 ORR, CR을 보이는 점을 비교하면 상당히 높은 수준"이라며 "시장 내 혁신 제품(First-in-class)는 아니지만, 탁월한 효능과 완성도를 바탕으로 한 계열 내 최고 제품(Best-in-class)이라고 할 수 있다"고 설명했다. 

큐로셀은 당초 조건부 허가를 신청했지만, 림카토가 3차 요법의 림프종 치료제로 사용되는 신규 CAR-T 제제인 점을 감안해 3상 자료를 요구하지 않고도 2상 자료로 허가가 인정됐다고 설명했다. 

대신 다른 글로벌 CAR-T 치료제처럼 허가 후 장기추적조사와 위해성 관리계획 등을 통해 안전성과 유효성을 지속적으로 확인하는 조건으로 정식 허가를 받게 됐다. 식품의약품안전처의 신속심사 제도와 정부 연구개발사업의 전주기 지원이 결합된 성과라는 평가다.

보건복지부 연구개발지원사업, 범부처 국가신약개발사업단 지원 아래 개발된 림카토는 식약처 첨단바이오의약품의 '바이오챌린저 프로그램', '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)', 신속처리 대상 지정 등을 통해 개발 단계부터 허가 심사까지 효율성과 속도를 높일 수 있었다.

또한 림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상 품목으로 선정돼 품목허가 이후 건강보험 급여 등재까지의 기간도 단축될 것으로 기대된다.

이번 허가는 글로벌 제약사가 독점해 온 국내 CAR-T 치료제 시장에 국산 신약이 본격적인 도전장을 내밀었다는 평가다. 국내 CAR-T 시장은 1회 투여 비용이 수억 원에 달하는 노바티스 '킴리아' 등이 옵션으로 자리 잡고 있지만, 복잡한 제조 공정과 해외 생산에 따른 물리적 한계가 존재해 왔다. 

림카토는 국내 생산 시설을 기반으로 한 신속한 공급망과 기존 치료제 대비 우월한 완전관해율을 바탕으로 시장 점유율을 확대하겠다는 계획이다. 특히 림카토가 정부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상인 만큼, 향후 건강보험 급여 등재 속도가 시장 안착과 환자 접근성 제고의 핵심 분수령이 될 전망이다.

김건수 큐로셀 대표는 “림카토 허가는 우리나라 신약개발 역사에 커다란 이정표"라며 "CAR-T 기술의 불모지였던 국내에서 연구를 시작한 이후 첫 신약허가를 받게 돼 의미가 더욱 크다. 축적해 온 역량과 경험을 바탕으로 앞으로는 국내 CAR-T 기술의 글로벌 성공을 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 

림카토를 기반으로 큐로셀은 적응증 확대와 글로벌 진출, 차세대 파이프라인 개발을 동시에 추진할 계획이다. 또한 고형암과 자가면역질환 영역까지 적용 범위를 넓혀 CAR-T 플랫폼의 확장성을 지속적으로 입증해 나갈 방침이다.