[녹색경제신문 = 민보영 기자] 한미약품·GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 치료제가 미국 희귀질환 전문기업 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., 이하 바이오마린)
에 기술이전됐다. 계약 규모는 총 3174억원으로 임상 개발과 허가, 상업화 단계별 성과에 따라 추가 수익을 확보할 수 있는 구조다.

30일 공시에 따르면 한미약품과 GC녹십자는 바이오마린과 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA'의 기술이전 계약을 각각 체결했다. LA-GLA는 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disorder, LSD)인 파브리병 치료를 위한 차세대 지속형 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 후보물질이다. 한미약품 HM15421, GC녹십자 GC1134A 개발코드 명칭으로 개발돼 왔다 

계약 총액은 2억3750만달러(약 3174억원)다. 계약금은 3500만달러(약 468억원)이며, 임상 개발과 품목허가, 상업화 등 단계별 조건을 충족하면 최대 2억250만달러(약 2706억원)의 마일스톤을 받을 수 있다. 제품 출시 이후에는 연간 순매출액에 연동한 경상기술료(로열티)도 별도로 수령할 예정이다. 마일스톤 조건, 로열티율은 공개되지 않았다.

계약금과 마일스톤은 반환 의무가 없으며, 마일스톤은 계약상 정해진 조건을 충족해야 수령할 수 있다. 계약 종료에 따른 위약금 지급 의무는 없다. 계약에 따라바이오마린은 전 세계에서 해당 후보물질의 연구·개발·제조·상업화에 관한 독점적 권리를, 한미약품과 GC녹십자는 국내 품목허가와 상업화 권리를 보유하게 됐다. 

한미약품과 GC녹십자는 2020년 리소좀축적질환(LSD) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 업무협약(MOU)을 체결했다. GC녹십자의 헌터증후군 치료제 개발 경험과 한미약품의 신약개발 역량을 결합해 희귀질환 치료제 시장을 공략하기 위해서다.

이들 기업은 기존 파브리병 치료제가 2주마다 수시간씩 정맥주사를 맞아야 하는 한계를 개선하기 위해 월 1회 피하투여가 가능한 지속형 효소대체요법 치료제 LA-GLA를 개발했다. 기존 효소대체요법(ERT)이 2주마다 정맥주사(IV)로 투여되는 것과 달리, LA-GLA는 약물의 반감기를 연장하고 안정성을 개선해 피하주사(SC)로 투여할 수 있도록 설계됐다.

이에 따라 환자의 투약 부담을 줄이고 치료 편의성을 높일 수 있을 것으로 기대된다. 비임상 연구에서는 신장 기능과 혈관, 말초신경계 관련 주요 지표에서 효능을 확인했다. 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았으며, 현재 글로벌 임상 1·2상을 진행하고 있다. 

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발과 글로벌 상업화에 전문성을 보유한 바이오기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)를 인수하며 파브리병 치료제 분야의 사업 역량을 강화했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 "LA-GLA는 국내 주요 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 점에서 오픈이노베이션의 의미 있는 성과"라며 "이번 파트너십을 통해 글로벌 개발을 가속화하고 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 연구개발(R&D) 협력을 통해 거둔 성과"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확대해 나가겠다"고 말했다.